Onderzoekers van het UMC Utrecht zijn erin geslaagd om genen in mini-organen te repareren. Met deze techniek kunnen op een gegeven moment wellicht duizenden onbehandelbare aandoeningen worden behandeld.
De wetenschappers gebruikten bij het onderzoek zogenoemde leverorganoïden. Dit zijn levende mini-organen die in een schaaltje in het laboratorium zijn gemaakt van weefsel van een patiënt.
Zo is er onder andere een mini-orgaan gemaakt van een patiënt met de ziekte van Wilson. Door deze ziekte kan de lever koper niet goed verwerken. Het stapelt zich op en wordt op een gegeven moment giftig.
Leven
In het laboratorium sterven de mini-levers van deze patiënt dan ook bij blootstelling aan koper. Nadat de onderzoekers de genen in zo’n mini-lever hadden gerepareerd bleef de organoïde leven en groeien in aanwezigheid van koper.
Hetzelfde experiment werd gedaan met een mini-darm van een patiënt met DGAT1, een ziekte waarbij vetten niet goed worden verwerkt en uiteindelijk giftig kunnen worden. Na de reparatie van deze genen bleef de organoïde leven na blootstelling aan vet.
Prime editing
De techniek die de wetenschappers gebruiken heet prime editing. Het is weer een nieuwe manier om het DNA aan te passen. “Dit nieuwe DNA kan je zelf ontwerpen om zo vrijwel alle mogelijke patiëntmutaties te repareren. Dit nieuwe, gezonde stukje DNA kan vervolgens het foute stukje DNA vervangen, waardoor cellen weer correcte eiwitten kunnen produceren”, zegt hoofdonderzoeker Sabine Fuchs.
De resultaten van dit onderzoek zijn een belangrijke stap in de richting van de behandeling van duizenden aandoeningen die tot nu toe onbehandelbaar waren. “Nu we weten dat de methode werkt zouden we cellen van zo’n patiënt in het lab kunnen repareren en ze vervolgens teruggeven. Een andere mogelijkheid is om genetische defecten te repareren in het lichaam van patiënten zelf.”
Zover is het echter nog niet. Eerst moet er meer geëxperimenteerd worden voordat de techniek kan worden toegepast op mensen.
5 Reacties
ReagerenGeweldig onderzoek, dat enorme positieve effecten op de gezondheidszorg kan hebben.
Hoop dat het ook wat met psoriasses kan doem.
Er is weer hoop.
Zou het ook kunnen werken bij rugwervel klachten en discopathie?
Mooi verhaal chapoo heren/dames van harte en succes in het verdere onderzoek.